Jau netrukus eksperimentinė metodika, vėžines ląsteles naikinanti pasitelkus sergančio paciento imuninę sistemą, bus prieinama JAV pacientams.
Liepos viduryje JAV Maisto ir vaistų administracijos (angl. FDA) ekspertų grupė vienbalsiai pritarė metodo, vadinamo CTL019 terapija, taikymui gydant agresyvią kraujo vėžio formą – B ląstelių limfomą. Šia onkologine liga dažniausiai serga vaikai ir jauni žmonės iki 25-erių metų.
Kaip rašo „The New York Times“, jeigu FDA sutiks su ekspertų rekomendacijomis, kas greičiausiai ir nutiks, tai bus nauja era medicinoje, nes CTL019 bus pirmoji genų terapija vėžiui gydyti, pasiekusi medicinos paslaugų rinką.
CTL019 terapiją sukūrė Pensilvanijos universiteto mokslininkai. Prieš penkerius metus išskirtines jos teises įsigijo šveicarų farmacijos kompanija „Novartis“, universitete įkūrusi tyrimų centrą, užsiimantį tik šios metodikos tobulinimu.
Terapijos esmė tokia: imuninės paciento ląstelės (T ląstelės) genų inžinerijos pagalba perprogramuojamos taip, kad atakuotų vėžines ląsteles.
T ląstelės paimamos iš paciento kaulų čiulpų, užšaldomos ir tyrimų centre genetiškai modifikuojamos. Kad nauja genetinė medžiaga patektų į žmogaus organizmą, naudojama susilpninta imunodeficito viruso versija.
Perprogramuotos T ląstelės vėl užšaldomos ir pristatomos pacientui. Patekusios į jo kraują T ląstelės naikina B ląsteles, atpažindamos jas pagal jų paviršiuje esantį specifinį baltymą CD19.
Tyrėjų grupės vadovas Carl H. June genetiškai pakeistas T ląsteles pavadino „serijiniais žudikais“. Viena tokia ląstelė gali sunaikinti iki šimto tūkstančių vėžinių ląstelių.
Vienos dozės genetiškai modifikuotų ląstelių pakanka remisijai pasiekti, o kartais ir visiškam paciento išgijimui.
Tokių rezultatų pavyko pasiekti atliekant CTL019 terapijos klinikinius tyrimus su žmonėmis, kuriems nepadėjo tradiciniai vėžio gydymo būdai. Iš 63 pacientų, kurie 2015-2016 m. taikyta terapija, 52 (82,5 proc.) stebima remisija. Tai išties puikus rezultatas gydant itin sunkią liga.
FDA posėdyje dalyvavo Emili Waithed – 12-metė mergaitė, kuriai pirmajai taikyta CTL019 terapija. Ji išgelbėjo mergaitei gyvybę, nes chemoterapija nedavė teigiamų rezultatų. Emili gydyta 2012 m. Filadelfijos vaikų ligoninėje. Jai tada buvo šešeri. Nepaisant sunkių šalutinių poveikių, liga pasitraukė ir Emili yra visiškai sveika.
.jpg)
Komentuoti: