Pergalės akimirka
 
JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pranešė apie patvirtintą pirmąjį vaistą nuo dažnai pasitaikančios kepenų ligos – NASH, dar kitaip vadinamos nealkoholine suriebėjusių kepenų liga. Jos pradžioje simptomai vos juntami, gali pasireikšti nuovargis, pykinimas, sutrikęs miegas, energijos stoka, vėliau ima tinti kepenys, parausta plaštakos, išsiplečia kraujagyslės, pasireiškia gelta. Dažnai NASH progresuoja į tolesnę stadiją – cirozę, kuriai reikia ypatingos priežiūros ir gydymo.
 
Iki šiol pagrindinis gydymas buvo mažinti paciento svorį ir keisti gyvenimo būdą: kontroliuoti cukraus kiekį kraujyje, sveikai maitintis ir reguliariai mankštintis. O kuriant vaistus nuo NASH patirta daug nesėkmių. Todėl ką tik patvirtintas resmetiromas („Rezdiffra“) – didelis džiaugsmas ne tik medikamento kūrėjams, bet ir visiems potencialiai mirtinos kepenų ligos pacientams.
 
„Nuostabu, kad pagaliau galime pasakyti pacientams: taip, yra vaistas, kurį galima vartoti, – sako Virdžinijos Sandraugos universiteto hepatologas Arunas Sanyalas, kuris dalyvavo kuriant vaistą. – Šioje srityje tai – tikra pergalės akimirka.“
„Ši naujiena – kylantis potvynis, pakeliantis visus laivus. Tai bus renesansas, – įsitikinęs kūrybiniame procese taip pat dalyvavęs „Pinnacle Clinical Research“ hepatologas Stephenas Harrisonas.
 
Tačiau, net ir turint vaistinėlėje patvirtintą vaistą, dalis pacientų lieka akligatvyje. „Ar tai reiškia, kad išsprendėme problemą? Ne, – sako A.Sanyalas. – Trečios fazės tyrimo metu „Rezdiffra“ pagrindinius kepenų patologijos rodmenis pagerino tik trečdaliui pacientų. Suprantama, to nepakanka. Mums reikalingi vis geresni ir geresni vaistai.“
 
Sudėtinga liga
 
Mokslininkų teigimu, sukurti NASH vaistus buvo sunku, nes liga yra sudėtinga. Sutrikimą apibūdina du pagrindiniai procesai. Pirma, esant medžiagų apykaitos sutrikimui, riebalai kaupiasi kepenyse – tai stadija, žinoma kaip nealkoholinė suriebėjusių kepenų liga. Netrukus prasideda uždegimas. „Tai tarsi pabėgėlių krizė, kai kepenų ląstelės bando išsiaiškinti, ką daryti su visais šiais papildomais atvykėliais“, – sako A.Sanyalas.
 
Antra, uždegiminei būsenai virtus lėtine, specializuotos kepenų ląstelės pradeda gaminti randų audinį. Kepenų fibrozei progresuojant, formuojasi cirozė ar net kepenų nepakankamumas, ir reikalinga organų transplantacija.
 
Idealus vaistas vienu metu turėtų spręsti visas – riebalų kaupimosi, uždegimo ir randėjimo – problemas. Tai – sudėtinga užduotis. Maža to, vaistai reikalingi ilgalaikiam vartojimui, tad bet koks šalutinis poveikis turi būti minimalus.
 
Anksčiau kai kurie vaistai turėjo stiprų šalutinį poveikį, vienas netgi paskatino organų randėjimą. Tad mokslininkai vis dar ieško geriausių būdų kovoti su NASH. Nors liga sudėtinga, resmetiromas suteikė vilčių ateityje sukurti itin veiksmingą ligos gydymo būdą.
 
„Daugiau nei 15 metų šiai ligai gydyti bandėme rasti gerą vaistą, kurį patvirtintų FDA, tačiau visi iki šiol sukurtieji patvirtinti nebuvo. Naujasis vaistas neabejotinai keičia žaidimą“, – sako Klivlando universitetinių ligoninių hepatologas dr. Pierre‘as Gholamas. Medikas teigia tikintis, jog šis vaistas bus pirmasis iš daugelio, galinčių efektyviai pagerinti kepenų ligos baigtį.
 
Pažanga vidutinė
 
Vaistas aktyvuoja THRβ – branduolinio hormono receptorių, kuris veikia kaip pagrindinis šio organo metabolizmo takų reguliatorius. FDA vaistą patvirtino remdamasi tyrimo rezultatais: 966 pacientai, sergantys lengvu ar vidutinio sunkumo NASH, 52 savaites vieną kartą per parą vartojo 80-100 mg resmetiromo arba placebo. Atliekant biopsijos mėginių analizę, NASH remisija be jokio fibrozės pablogėjimo nustatyta trečdaliui vartojusių resmetiromą. Placebo atveju, remisiją pasiekė kas dešimtas pacientas. Kepenų randėjimas sumažėjo ketvirtadaliui resmetiromo gavėjų ir mažiau nei 15 proc. pacientų placebo grupėje.
 
Tyrime pranešama, kad dauguma nepageidaujamų reiškinių buvo lengvi arba vidutinio sunkumo. Dažniausiai pasireiškė viduriavimas ir pykinimas.
„Poveikis yra vidutinis, – komentuoja A.Sanyal. – Tačiau tai pirmasis vaistas, kuris apskritai „pataikė į vartus“.“
 
Hepatologas S.Harrisonas priduria, kad vaisto saugumas nekelia jokių dvejonių.
Remiantis „Cortellis“ analitikų prognozėmis, iki 2028 m. metiniai resmetiromo pardavimai gali siekti daugiau nei 3,5 milijardo JAV dolerių.

lsveikata.lt „Facebook“. Būkime draugai!