Pastangos išgelbėti vaiką
Spinalinė raumenų atrofija – paveldima nervų ir raumenų liga, nuo kurios pasaulyje miršta daugiau kūdikių nei nuo bet kurio kito genetinio sutrikimo. Indijoje, vieno tyrimo duomenimis, apskaičiuota, kad vienas iš 7 744 kūdikių gimsta su šia liga, kitaip tariant, kiekvienais metais tokių kūdikių šalyje gimsta 3 200.
 
Tokia yra 14 mėnesių Ellen. Jos mama Stella Praveen suprato, kad su dukra kažkas negerai, kai vieną dieną mergaitė pradėjo sunkiai kvėpuoti. Moteris nubėgo į netoliese esančią kliniką, bet ten jai buvo pasakyta, kad reikia kreiptis į specialistą. Nelaukusi greitosios pagalbos ji motociklu dukrą nuvežė už 56 km esančią vaikų ligoninę. Ten Ellen 12 dienų išbuvo intensyviosios terapijos skyriuje.
 
Po dviejų savaičių S.Praveen sužinojo, kad dukra kenčia nuo stuburo raumenų atrofijos, dažniausiai tampančios mirtina sulaukus dvejų metų.
Šeima nudžiugo, kai sužinojo, kad galimas daug žadantis genų terapijos gydymas, tačiau pakili nuotaika dingo išgirdus kainą. 2,1 mln. JAV dolerių (1,9 mln. Eur.) – tokia buvo įvardyta suma.
 
Indijoje ir daugelyje skurdesnių pasaulio šalių naujausi farmacijos pramonės pasiekimai gydant retąsias ligas pasiekiami tik turtingai gyvenantiems. Apimtos nevilties ir kartais skatinamos sėkmės istorijų šeimos atsigręžia į socialinius tinklus, kur tikisi surinkti milijonines sumas vaikui gydyti. Tą patį daro ir Ellen tėvas Rayapudi Praveen, kuris kiekvieną rytą siunčia šimtus el. laiškų pagrindinėms finansavimo svetainėms, tokioms kaip „ImpactGuru“, „GoFundMe“. Vyras prašo paaukoti pinigų, kad išgelbėtų dukters gyvybę. Šiuo metu likus vos keturiems mėnesiams iki antrojo mergaitės gimtadienio laikas senka...
 
Kosminiai skaičiai
Dar 2017 m. Europos Sąjungoje buvo registruotas pirmasis vaistas spinalinei raumenų atrofijai gydyti – nusinersenas. Šiuo metu gydymą kompensuoja daugiau kaip 20 Europos šalių. Kol neišrasta zolgensma genų terapija, nusinersenas buvo brangiausias pasaulyje vaistas.
 
Pastaraisiais metais Indija įgijo pigių tarptautinių vaistų gamybos centro reputaciją, o ir čia gaminami vaistai dažnai yra pigesni nei importuoti dėl vyriausybės nustatytų kainų lubų. Tačiau daugelis retoms ligoms gydyti vaistų vis dar importuojami, todėl pacientai ir jų tėvai susiduria su žiauria realybe – augančios farmacijos supervalstybės statusas jiems nepadeda.
 
2019 m. JAV Maisto ir vaistų administracija patvirtino genų terapiją zolgensma, vėliau šią terapiją patvirtino ir Europa, o gydymas galimas tokiose valstybėse kaip Vokietija ar Jungtinė Karalystė. Kitas, jau minėtas vaistas nusinersenas Indijoje pirmaisiais metais kainuoja 750 tūkst. JAV dolerių (689 tūkst. Eur.), o po to 375 tūkst. JAV dolerių (344 tūkst. Eur.) per metus.
 
Nė vienas šių gydymo būdų nėra patvirtintas Indijoje, todėl tėvai, padedami gydytojų, yra priversti siųstis vaistus iš užsienio, o tai reikalauja specialaus vyriausybės patvirtinimo. Todėl beveik visiems vaikams Indijoje lieka dvi išeitys: socialiniuose tinkluose renkami pinigai arba programa „Global Managed Access Program“ (gMAP), kuri suteikia nemokamą genų terapiją tam tikram vaikų, jaunesnių nei dveji metai, skaičiui. Gydytoja vaikų neurologė Ann Mathew, turinti daugiau nei 400 pacientų, sergančių stuburo raumenų atrofija, nurodė, kad per pastaruosius metus Indijoje buvo gydoma 40 vaikų. Didžioji dalis gydymą gavo per gMAP. Iš viso 16 jos pacientų per pastaruosius trylika mėnesių vartojo vaistus, trys iš jų už savo lėšas.
 
Pacientų teisių gynimo grupės siekia, kad vyriausybė derėtųsi su farmacijos kampanijomis dėl prieinamesnių kainų. „Vyriausybei įsikišus kainos automatiškai mažės, – teigia tėvų asociacijos „Cure SMA“ įkūrėja Alpana Sharma. – Taip atsitiko su vėžiu bei retomis ligomis, pavyzdžiui, hemofilija.“
 
Gyvi žmonių aukomis
Nuo 2019-ųjų gegužės mažiausiai 10 vaikų tėvams pavyko surinkti reikiamą sumą, kad būtų finansuojamas jų atžalų gydymas.
 
Pavyzdžiui, praėjusiais metais Yogesh Gupta pradėjo finansavimo kampaniją ir pažįstamiems siuntė el. laiškus, prašydamas pagalbos sūnui Ayaansh. Netrukus 125 draugų, kolegų, giminių komanda pradėjo siųsti žinutes socialiniuose tinkluose politikams ir Bolivudo žvaigždėms. Sunkios vaiko būklės sujaudinti pareigūnai ir įžymybės ne tik patys aukojo pinigus, bet ir padėjo skleisti žinią. Po trijų su puse mėnesio Y.Gupta surinko reikiamą sumą. „Sūnaus būklė pagerėjusi, – džiaugiasi tėtis. – Vaikas jau gali savarankiškai pakelti kojas, o kaklo valdymas tapo daug geresnis.“
 
Ruby ir Benedict šeima, kurių penkmečiui sūnui Dylan diagnozuota stuburo raumenų atrofija, nors ir nesurinko pakankamai lėšų nusinerseno gydymui, tačiau gydytojas jiems pasiūlė pigesnius vaistus. Surinkusi 57 tūkst. JAV dolerių šeima nupirko vaistų, kurių pakaks iki metų galo. Berniuko mama pasakoja, kad vaistai ir intensyvi fizioterapija gerina sūnaus būklę, tačiau ji nerimauja dėl to, kiek ilgai gali pasikliauti nepažįstamų žmonių dosnumu, kad išlaikytų vaiką gyvą. „Žmonės juokiasi išgirdę vaisto kainą. Jie svarsto, ar aš šiuos pinigus išleisiu naujam automobiliui ar namui“, – pasakoja mama, o jos žodžius papildo Dylan tėtis: „Kovosiu iki paskutinio jo atodūsio.“

lsveikata.lt „Facebook“. Būkime draugai!