Šių metų balandį Jurgitai Cimermanienei (55m.) diagnozuota genetinė greitai progresuojanti liga – šoninė amiotrofinė sklerozė (ŠAS). Nuo tada jos duktė Agnė Cimermanaitė tengiasi padaryti viską, kad mama gautų visą įmanomą gydymą.
 
„Mano senelis nuo šios ligos mirė per pusę metų… Mamai jau nusilpusios rankos, silpsta kojos“, – „Lietuvos sveikatai“ pasakojo Agnė Cimermanaitė.
 
2024 m. pavasarį Europos vaistų agentūros įregistruotas vaistas „Qalsody“ (Tofersen) – didelė viltis tokiems ligoniams su SOD1 geno mutacija, mat anksčiau nuo šios ligos nebuvo jokio efektyvaus gydymo. „Šis vaistas gali pristabdyti ligą, o kai kuriems pacientams net visiškai sustabdyti“, – pasakojo A.Cimermanaitė ir pridūrė, kad jos mama šiandien neturi galimybės jo gauti.
 
Gydymo kaina per metus siekia kelis šimtus tūkstančių eurų. Vaistas dar nebuvo kompensuotas nė vienam pacientui Lietuvoje.
 
Išbando visus kelius
 
Moterį gydantys Santaros klinikų medikai parengė dokumentus ir kreipėsi į Valstybinės ligonių kasos Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisiją prašydami J.Cimermanienei kompensuoti vaistą „Qalsody“ (Tofersen).
 
„Jie svarsto mūsų pateiktą prašymą, tačiau tai gali ilgai užtrukti. Bijau, kad mama tiesiog nesulauks“, – nerimauja A.Cimermanaitė.
Suprasdama, kad kiekviena diena svarbi, duktė planuoja rinkti lėšas mamos gydymui.
 
„Gamintojas „Biogen“ anksčiau turėjo „Vilties“ programą, per kurią teikdavo šiuos vaistus labdaringais pagrindais, dabar jos nebeliko, nors programoje likę pacientai vis dar gauna vaistą nemokamai.
 
„Su gamintoju „Biogen“ kontaktavau daug kartų, kad priimtų mamą į programą. Prašiau ir kitų gydytojų užtarimo, – pasakojo A.Cimermanaitė, bandžiusi padėti mamai pakliūti ir į naujo vaisto klinikinį tyrimą Kanadoje. – Tačiau jo koordinatorė pranešė, kad kol kas prioritetas teikiamas vietiniams pacientams. Tad su nekantrumu laukiame „Biogen“ ir Lietuvos institucijų pagalbos, nes mamai reikia vaisto kuo skubiau.“
 
Vertins dar ilgai?
 
Santarų klinikos liepos 16 d. dėl šio vaisto kompensavimo J.Cimermanienei pateikė prašymą Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijai. A.Cimermanaitė teiravosi, kada realu tikėtis sprendimo, tačiau nė viena institucija jai neatsakė.  
 
Teoriškai, sprendimo terminas dar nesukapsėjęs, nes prašymo nagrinėjimo terminas yra 30 d. Tačiau paprastai kelias iki kompensavimo trunka ilgai. Pacientų atstovai jau anksčiau su „Lietuvos sveikata“ dalijosi patirtimi, kad nuo prašymo iki kompensavimo gali trukti ir iki dvejų metų. Yra pacientų, kurie sprendimo nesulaukė.
 
„Lietuvos sveikatai“ Valstybinė ligonių kasa (VLK) negalėjo pasakyti, kiek laiko truks, kol bus priimtas sprendimas dėl šios pacientės. „Komisija sprendimus priima tik gavusi visą būtiną informaciją iš Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos ir Valstybinės ligonių kasos“, – sakė ligonių kasa ir pažymėjo, kad komisijai reikalingi dokumentai iš kitų institucijų neparengti.
 
Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba „Lietuvos sveikatą“ informavo, kad ji dar net negavo paraiškos įvertinti šio vaisto dėl galimybės jį kompensuoti.
 
Procesą dar labiau ilgins tai, kad vaistas metams kainuoja daugiau nei 100 tūkst. eurų, dėl ko komisijai teks kreiptis į gamintoją dėl kainos derybų.
 
Pradėjo nepakelti rankos
 
„Mama visą gyvenimą buvo sveika, spinduliavo pozityvumą. Neatsimename, kad būtų kuo sirgusi. Visiems buvo šokas, kai sužinojo jos diagnozę“, – prisiminė mamos ligos pradžią A.Cimermanaitė.
 
Viskas prasidėjo nuo to, kad J.Cimermanienė pernai rugsėjį pastebėjo silpstančią kairę ranką. „Ji pradėjo nevalioti jos iškelti virš galvos. Tada kreipėsi į šeimos gydytoją. Ieškant įprastesnių ligų buvo atlikta nemažai tyrimų, tačiau diagnozės niekas nerado. O kovo mėnesį mama pajuto, kad pradėjo itin greitai silpti ir dešinė ranka...“ – pasakojo A.Cimermanaitė.
 
„Suprato, kad tai gali būti rimtas reikalas ir kreipėsi į Santaros klinikas. Ten balandžio mėnesį jai nustatyta šoninė amiotrofinė sklerozė. Po to atliktas ir genetinis testas, kurio atsakymas, gautas birželio 2 dieną, patvirtino, jog mama turi SOD1 geno mutaciją, lėmusią šią ligą“, – kalbėjo A.Cimermanaitė.
 
Giminėje – tabu
 
„Mūsų giminėje yra ir daugiau sirgusių šonine amiotrofine skleroze, tačiau tai buvo tabu tema, kuria plačiau vengta kalbėti“, – sakė A.Cimermanaitė.
„Kai mama susirgo, nusprendėme sudaryti šia liga sirgusių giminaičių sąrašą. Skambinėjome pusbroliams, tetoms, dėdėms... radome apie dešimtį mirusių nuo šios ligos“, – skaičiavo A.Cimermanaitė.
 
Apie ligą, kamuojančią ne vieną kartą, giminė turėjo nepakankamai žinių. „Jei anksčiau apie tai ir pasisukdavo pokalbis, visi ramino, esą šonine amiotrofine skleroze serga tik vyrai ir esą mūsų kartai nieko nebus. Net gydytojai savo laiku įtikinėjo, kad tai – ne genetinė liga. Visi tuo tikėjome. Senelio tėvai ja nesirgo, tik senelis. Genetiniai testai šiai ligai daromi visai neseniai. Išties liga buvo davusi ramybę – mamai ji pasireiškė praėjus dešimtmečiams nuo paskutinio ja sirgusio giminaičio“, – pasakojo pašnekovė.
 
„Taigi, išties mažai žinojome apie šoninę amiotrofinę sklerozę, nors ši informacija yra svarbi, ypač planuojant šeimą“, – pabrėžė A.Cimermanaitė. Šiandien ji pati laukia savo genetinio tyrimo atsakymo.
 
Ar vaistas efektyvus?
 
Ar naujai registruotas vaistas gali pateisinti pacientų lūkesčius? „Kadangi vaistas yra registruotas, vadinasi, jo naudos ir rizikos santykis gydant šoninę amiotrofinę sklerozę buvo teigiamas – galima nauda viršijo rizikas“, – „Lietuvos sveikatai“ komentavo Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos atstovė Aistė Tautvydienė.
 
Kiek išties šis vaistas yra efektyvus, tarnyba kol kas pakomentuoti negali. „Apie vaisto poveikį galima pasakyti tiek, kiek parašyta jo charakteristikų santraukoje“, - teigė A.Tautvydienė.
 
Vaisto charakteristikų santraukoje rašoma, kad nors po klinikinio šio vaisto efektyvumo vertinimo rezultatai skaitiniu požiūriu buvo jo naudai, nebuvo statistiškai reikšmingi. Kiekybiškai didesni skirtumai pastebėti pacientams, kurių NfL koncentracijos plazmoje biožymens vertės pradinio įvertinimo metu buvo didesnės už medianą. Antrinės klinikinės vertinamosios baigtys taip pat nebuvo statistiškai reikšmingos.
 
Kadangi tyrimai su pacientais statistiškai nepatvirtino vaisto patikimumo, nors jis ir registruotas, gamintojas įsipareigojo atlikti daugiau tyrimų iki 2028 m. pabaigos.
 
Tinkamas mamos mutacijai
 
„Kiek domėjausi, kuo anksčiau pradedamas gydymas „Qalsody“, tuo geresni rezultatai, – sako A.Cimermanaitė. – Jeigu liga būna jau smarkiai pažengusi, vaistas gali nebebūti veiksmingas. Todėl taip stengiamės jį gauti kuo greičiau.“
 
Pašnekovė teigia, kad yra daugybė žmonių pasakojimų ir klinikinių įrodymų, kaip pradėjus vartoti šį vaistą, liga neprogresuoja jau ilgą laiką. „Tačiau irgi tiesa, kad gali būti neveiksmingas. SOD1 geno mutacijų yra net apie 145 skirtingi variantai, ir ne visiems jų „Qalsody“ padeda vienodai, ar išvis padeda. Tačiau mamos mutacijos atveju šis vaistas turėtų būti veiksmingas, nes tuo pačiu variantu serganti pacientė jau daugiau nei metus sėkmingai gydoma pagal „Vilties“ programą. Kalbėjau su ALS centru Ispanijoje. Sakė, kad jų pacientams yra padėję, kai kuriems net grįžo kojų, rankų funkcijos. Bet kokiu atveju „Qalsody“ yra vienintelė reali viltis...“ – sakė A.Cimermanaitė.
 
Ji dar turi vilties sudalyvauti Kanados klinikiniame tyrime. „Mums minėjo, kad jei greitai gautume vizą, gal ir būtų galimybę prisijungti prie tyrimo, bet garantijos negavome“, – užbaigė pašnekovė.

---

 
Sirgo

Žinomam futbolininkui Mariui Žaliūkui šoninė amiotrofinė sklerozė nustatyta 2013 m., būnant trisdešimties. Dar ketverius metus po to jis tęsė sportinę karjerą. Ją baigė 2017 m., 2018 m. vedė Norą Sudarytę, 2020 m. kovą susilaukė sūnaus Mariaus. 2020 m. spalio 31 d. mirė Kaune.
 
Garsus britų fizikas, kosmologas Stephen Hawking 1963 m., būdamas 21 metų taip pat išgirdo šios ligos diagnozę – jam buvo lėtai progresuojanti ankstyvos stadijos liga. Mirė jis sulaukęs 76-erių, per dešimtmečius liga jį visiškai paralyžiavo, jis bendravo per kalbą generuojantį prietaisą.

---

 
Trumpai
 
Kas lemia sprendimą kompensuoti?
VLK teigia, kad sprendžiant dėl vaisto kompensavimo svarbiausi kriterijai yra jo nauda gydymui ir poveikis Privalomojo sveikatos draudimo fondui.
 
„Tai reiškia, kad labai retų būklių gydymo išlaidoms kompensuoti numatytų fondo lėšų einamiesiems metams turi pakakti visų pacientų, gydomų dėl labai retos būklės, gydymo išlaidų kompensavimui“, – teigia VLK.
 
Komisija, priimdama sprendimus, remiasi Lietuvos ir Europos vaistų registrų informacija, klinikiniais tyrimais bei gydytojų specialistų draugijų rekomendacijomis.
 
„Taip siekiama, kad pacientams būtų prieinami efektyviausi ir saugiausi gydymo metodai, o sveikatos apsaugos sistema išliktų tvari“, – paaiškino VLK.
 
lsveikata.lt „Facebook“. Būkime draugai!