Genetikos vaidmuo
 
Nors tyrėjai vis dar nežino, kas tiksliai sukelia Alzheimerio liga vadinamą demencijos tipą, ankstesni tyrimai rodo, kad genetika gali vaidinti svarbų vaidmenį. Vienas geno variantas, kuris yra ypač susijęs su Alzheimerio ligos rizika, yra APOE4. Tyrėjai apskaičiavo, kad nuo 15 iki 25 proc. plačiosios visuomenės turi APOE4 geno variantą, o kai kurie žmonės turi dvi geno, vadinamo APOE4/4, kopijas, kurios dar labiau padidina Alzheimerio ligos riziką.
 
Ankstesni tyrimai rodo, kad žmonėms, turintiems dvi APOE4 geno varianto kopijas, rizika susirgti Alzheimerio liga iki 85 metų padidėja 60 proc.
 
„APOE4/4 geno kopijas turintys pacientai, kurie sudaro apie 15 procentų visų Alzheimerio ligos atvejų, susiduria su didžiausia genetine rizika, patiria greitesnį ligos progresavimą ir turi mažiausiai gydymo galimybių. Be to, jau sergantiems Alzheimerio liga šiems pacientams, taikant dabartinę antiamiloidinę imunoterapiją, kyla didžiausia smegenų patinimo ir kraujavimo rizika“, – sakė medicinos mokslų daktarė Susan Abushakra, kuri yra sertifikuota neurologė ir biofarmacijos bendrovės „Alzheon“ vyriausioji medicinos pareigūnė.
 
S.Abushakra yra naujo tyrimo, neseniai paskelbto žurnale „Drugs“, autorė. Šiame tyrime pateikiami tiriamojo vaisto, vadinamo valiltramiprosatu (ALZ-801), 3 fazės klinikinių tyrimų rezultatai gydant žmones, sergančius APOE4/4 ankstyva Alzheimerio liga, įskaitant lengvą kognityvinį sutrikimą (MCI) ir lengvą Alzheimerio ligos demenciją.
 
Kaip veikia vaistas?
 
Pasak S.Abushakros, valiltramiprosatas yra pirmasis tiriamasis geriamasis vaistas, sukurtas genetinę riziką susirgti Alzheimeriu turintiems pacientams.
 
„Viena pirmųjų Alzheimerio ligos smegenų anomalijų yra mažų baltymų, vadinamų amiloidų, sulipimas į kenksmingas sankaupas, vadinamas oligomerais, kurios toliau sulipa į didesnes netirpias amiloido plokšteles“, – aiškino ji.
 
„ALZ-801 yra sukurtas taip, kad veiktų ankstyvoje šio proceso stadijoje ir blokuotų šių neurotoksinių tirpių amiloido oligomerų susidarymą, taip apsaugodamas neuronus nuo toksinio poveikio“, – sakė ji.
 
Šiam tyrimui mokslininkai subūrė 325 dalyvius nuo 50 iki 80 metų amžiaus, turinčius dvi minėto geno kopijas ir kuriems diagnozuota ankstyvoji Alzheimerio ligos simptominė stadija. Dalyviai buvo suskirstyti į dvi grupes: vienai grupei buvo skirtas valiltramiprosatas, o kitai – placebas.
 
Tyrimo pabaigoje mokslininkai nustatė, kad APOE4/4 geno kopijas turintiems tyrimo dalyviams, gydytiems tiriamuoju vaistu, sulėtėjo smegenų atrofija keliose smegenų srityse, taip pat sumažėjo vandens difuzija, o tai rodo neurodegeneracijos sulėtėjimą.
 
„Pastebėjome kliniškai reikšmingos kognityvinės ir funkcinės naudos signalus, taip pat apsaugą nuo smegenų atrofijos, – sakė S.Abushakra. – Pacientams, kurie 78 savaites vartojo vaistą, MRT tyrimais buvo nustatyti didesni smegenų tūriai nei vartojusiems placebą. Mes naudojome kitą vaizdavimo metodą, vadinamą difuziniu MRT, kuris matuoja vandens judėjimą ir kiekį smegenų audinyje. Naudojant šį vaizdavimo metodą, ALZ-801 gydytų pacientų smegenyse buvo mažiau vandens nei placebo grupėje. Santykinai didesnis smegenų tūris vartojant ALZ-801 atsirado ne dėl didesnio vandens kiekio, o dėl neuronų ir smegenų audinio išsaugojimo. Tai rodo, kad pacientams ALZ-801 gali sulėtinti neurodegeneraciją, o tai duoda klinikinės naudos.“
 
Rezultatą lemia gydymo pradžia
 
Oficialiame pranešime spaudai tyrėjai teigė, kad jiems nepavyko pasiekti pagrindinio šio tyrimo klinikinio rezultato. Paklausta apie tai, S.Abushakra paaiškino: „Anksčiau šiais metais paskelbti pagrindiniai tyrimo rezultatai parodė, kad tyrimas nepasiekė pagrindinio vertinamojo rodiklio bendroje ankstyvosios Alzheimerio ligos populiacijoje. Tačiau ši nauja recenzuojama publikacija pateikia išsamesnį iš anksto nustatytos analizės vaizdą pagal ligos stadijas.“
 
Tyrimo autorė pabrėžė, kad Alzheimerio liga yra sudėtinga, daugiapakopė liga, o rezultatai priklauso nuo gydymo pradžios. „Šiame tyrime vaistas pacientams, kurie jau buvo lengvos demencijos stadijoje, neparodė reikšmingos klinikinės naudos, tačiau pacientai, kurie pradėti gydyti ankstyvoje lengvų kognityvinių sutrikimų stadijoje, pastebėjo didžiausią naudą. Šiems sergantiems pacientams buvo pastebėtas reikšmingas atminties praradimo sulėtėjimas, funkcijos stabilizavimas ir reikšminga apsauga nuo smegenų atrofijos.“

lsveikata.lt „Facebook“. Būkime draugai!